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賽諾菲CEO:人工智能有望開啟屬于“藥物發現”的黃金時代

Paul Hudson
2024-02-26

這將從根本上改變醫學領域的整體面貌。

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賽諾菲首席執行官韓保羅。圖片來源:HOLLIE ADAMS - BLOOMBERG - GETTY IMAGES

在這樣一個經濟充滿不確定性、利率高企、人才短缺、資本成本不斷上升的時代,人工智能(AI)已經成為許多行業、政府部門和學術機構最關心的話題。雖然還有很多問題亟待醫療保健行業解決,但我們有理由相信,隨著人工智能技術的不斷發展,藥物發現的黃金時代即將到來,而這將從根本上改變醫學領域的整體面貌。

人工智能已經開始在制藥研發(R&D)領域發揮作用。在人工智能與數據分析的加持之下,業界實現了許多突破,比如現在我們已經能夠預測患者反應,臨床試驗的成功率也有所提升,并且已經開始為患者確定個性化的治療方案。借助人工智能,我們解決了許多技術難題,解鎖了許多以前“無藥可及”的靶點,為目前沒有治療選擇的患者帶來新的治療方法。

在賽諾菲(Sanofi)的藥物發現和開發工作中,人工智能技術已經開始發揮重要作用。在小分子藥物發現方面,我們關鍵人工智能模型的預測準確率已經達到80%以上,而且通過主動學習,這些模型的準確率還在不斷提高。我們在確定疾病靶點時,有90%借助了單細胞基因組學方面的知識,在推進小分子項目時,有75%借助了人工智能與機器學習(ML)化合物設計。我們還創造了虛擬患者,來推動硅基臨床試驗,最后,我們利用基于基因組學的精準醫療技術,協助開展患者分層工作。

我們使用先進的主動學習方法,持續改進人工智能模型訓練方式,不斷減少模型訓練所需的數據。人工智能學習凸顯出了關鍵結構要素在引導設計周期方面的作用,可以縮短設計周期,降低設計成本,并提高設計出新分子的成功率。我們正在將臨床試驗的數量增加50%,根據現有數據,我們在研藥物的價值在2019年至2023年間翻了兩番。

我們始終堅持與創新生態保持聯系,采取“無邊界”藥物研發戰略。我們25%的項目要與合作伙伴合作完成,按照每種臨床候選藥物所花費的資金來衡量,這種做法使我們的研究效率提高了一倍,并讓我們能夠達到首次人體實驗階段的藥物數量增加了一倍。

此外,我們的運作方式也在發生深刻變化?!皼Q策”不再是一種年度回顧性報告工作,而是變為了動態的前瞻性決策方法,將戰略選擇與業務決策聯系起來,努力強化我們的反饋路徑。

我們現在顯然已經站到了醫學發現大發展的十字路口,但是,制造企業要想充分發揮人工智能的優勢,充分利用其潛力,我們還要克服若干具有深遠影響的難題。

監管問題

不同地區在監管方面存在差異,這種差異會限制人工智能的應用領域和標準,同時還會對“高風險應用”的定義產生影響。

對數據質量、安全性、隱私和可信度的擔憂可能會減緩人工智能技術的應用速度?,F在已經出現了一些以幫助企業實現自我監管為目的的聯盟和組織。

隨著許多企業開始全面應用人工智能技術,防止漏洞出現就成了相關企業面臨的重要任務,而要達成這一目標,就必須打造強大的數據基礎和治理機制。

限價的意外影響

新推出的定價政策可能會帶來一些意想不到的后果,甚至可能降低投資人對一些很有希望的候選研發項目的投資意愿。例如,《通脹削減法案》(Inflation Reduction Act)里就包含一些人口中所謂的“藥丸懲罰”條款,相關條款規定,在小分子藥物獲批后9年、生物制劑獲批后13年,政府能夠對新研藥物進行限價。可以說,這種規定從根上打消了藥企為老藥尋求新突破和新用途的動力。還可能導致藥企加大對生物制劑的投資,減少對小分子藥物的投資。

生物制劑和小分子藥物具有同等價值。小分子藥物可以口服,對許多患者而言更為方便,在許多疾病的治療上也發揮著至關重要的作用。

生物技術初創企業獲得資金的途徑

生物技術初創企業擁有良好的創新環境,是大型制藥公司研發工作的有益補充。二者通力合作能夠極大推進藥物研發的進程。

但目前這種高利率環境卻讓初創企業舉步維艱,因為在研發出藥物后,往往要等好幾年才可以從產品銷售中獲得收入。由于高利率會帶來更高的成本,大型制藥公司的并購意愿也會降低。

2021年,有111家生物技術公司在美國進行了IPO,而到了2023年,只有20家進行了IPO。與此同時,生物技術公司合并或倒閉的壓力也在增加。據安永(EY)統計,半數生物技術公司的資金不足以維持18個月的運營。要想保持生物技術公司的創新動力,關鍵是要創造一個具有吸引力的環境。

采用全新臨床試驗模式,贏得患者信任

通過采用分散式的臨床試驗策略,我們能夠讓世界不同地區的患者都參與到試驗之中,從而提高患者對新研藥物的信任度。此外,在進行設計時,要考慮到哪類患者群體最有可能從中受益,尤其是那些未得到充分服務的患者,使其具有適當的代表性,還要聽取這些患者的意見,這樣可以讓患者更容易接受新推出的療法。

在針對上述各項問題進行決策和行動時,我們要小心謹慎,還要權衡利弊,這樣才能充分推動新的創新、見解和工具產生最大的作用。通過加強與不同利益相關者的合作,找到未知領域中的問題,并制定相應的解決方案,我們可以進一步加快藥物發現速度。(財富中文網)

韓保羅(Paul Hudson) 是賽諾菲公司首席執行官。

Fortune.com上發表的評論文章中表達的觀點,僅代表作者本人的觀點,不代表《財富》雜志的觀點和立場。

譯者:梁宇

審校:夏林

在這樣一個經濟充滿不確定性、利率高企、人才短缺、資本成本不斷上升的時代,人工智能(AI)已經成為許多行業、政府部門和學術機構最關心的話題。雖然還有很多問題亟待醫療保健行業解決,但我們有理由相信,隨著人工智能技術的不斷發展,藥物發現的黃金時代即將到來,而這將從根本上改變醫學領域的整體面貌。

人工智能已經開始在制藥研發(R&D)領域發揮作用。在人工智能與數據分析的加持之下,業界實現了許多突破,比如現在我們已經能夠預測患者反應,臨床試驗的成功率也有所提升,并且已經開始為患者確定個性化的治療方案。借助人工智能,我們解決了許多技術難題,解鎖了許多以前“無藥可及”的靶點,為目前沒有治療選擇的患者帶來新的治療方法。

在賽諾菲(Sanofi)的藥物發現和開發工作中,人工智能技術已經開始發揮重要作用。在小分子藥物發現方面,我們關鍵人工智能模型的預測準確率已經達到80%以上,而且通過主動學習,這些模型的準確率還在不斷提高。我們在確定疾病靶點時,有90%借助了單細胞基因組學方面的知識,在推進小分子項目時,有75%借助了人工智能與機器學習(ML)化合物設計。我們還創造了虛擬患者,來推動硅基臨床試驗,最后,我們利用基于基因組學的精準醫療技術,協助開展患者分層工作。

我們使用先進的主動學習方法,持續改進人工智能模型訓練方式,不斷減少模型訓練所需的數據。人工智能學習凸顯出了關鍵結構要素在引導設計周期方面的作用,可以縮短設計周期,降低設計成本,并提高設計出新分子的成功率。我們正在將臨床試驗的數量增加50%,根據現有數據,我們在研藥物的價值在2019年至2023年間翻了兩番。

我們始終堅持與創新生態保持聯系,采取“無邊界”藥物研發戰略。我們25%的項目要與合作伙伴合作完成,按照每種臨床候選藥物所花費的資金來衡量,這種做法使我們的研究效率提高了一倍,并讓我們能夠達到首次人體實驗階段的藥物數量增加了一倍。

此外,我們的運作方式也在發生深刻變化。“決策”不再是一種年度回顧性報告工作,而是變為了動態的前瞻性決策方法,將戰略選擇與業務決策聯系起來,努力強化我們的反饋路徑。

我們現在顯然已經站到了醫學發現大發展的十字路口,但是,制造企業要想充分發揮人工智能的優勢,充分利用其潛力,我們還要克服若干具有深遠影響的難題。

監管問題

不同地區在監管方面存在差異,這種差異會限制人工智能的應用領域和標準,同時還會對“高風險應用”的定義產生影響。

對數據質量、安全性、隱私和可信度的擔憂可能會減緩人工智能技術的應用速度?,F在已經出現了一些以幫助企業實現自我監管為目的的聯盟和組織。

隨著許多企業開始全面應用人工智能技術,防止漏洞出現就成了相關企業面臨的重要任務,而要達成這一目標,就必須打造強大的數據基礎和治理機制。

限價的意外影響

新推出的定價政策可能會帶來一些意想不到的后果,甚至可能降低投資人對一些很有希望的候選研發項目的投資意愿。例如,《通脹削減法案》(Inflation Reduction Act)里就包含一些人口中所謂的“藥丸懲罰”條款,相關條款規定,在小分子藥物獲批后9年、生物制劑獲批后13年,政府能夠對新研藥物進行限價??梢哉f,這種規定從根上打消了藥企為老藥尋求新突破和新用途的動力。還可能導致藥企加大對生物制劑的投資,減少對小分子藥物的投資。

生物制劑和小分子藥物具有同等價值。小分子藥物可以口服,對許多患者而言更為方便,在許多疾病的治療上也發揮著至關重要的作用。

生物技術初創企業獲得資金的途徑

生物技術初創企業擁有良好的創新環境,是大型制藥公司研發工作的有益補充。二者通力合作能夠極大推進藥物研發的進程。

但目前這種高利率環境卻讓初創企業舉步維艱,因為在研發出藥物后,往往要等好幾年才可以從產品銷售中獲得收入。由于高利率會帶來更高的成本,大型制藥公司的并購意愿也會降低。

2021年,有111家生物技術公司在美國進行了IPO,而到了2023年,只有20家進行了IPO。與此同時,生物技術公司合并或倒閉的壓力也在增加。據安永(EY)統計,半數生物技術公司的資金不足以維持18個月的運營。要想保持生物技術公司的創新動力,關鍵是要創造一個具有吸引力的環境。

采用全新臨床試驗模式,贏得患者信任

通過采用分散式的臨床試驗策略,我們能夠讓世界不同地區的患者都參與到試驗之中,從而提高患者對新研藥物的信任度。此外,在進行設計時,要考慮到哪類患者群體最有可能從中受益,尤其是那些未得到充分服務的患者,使其具有適當的代表性,還要聽取這些患者的意見,這樣可以讓患者更容易接受新推出的療法。

在針對上述各項問題進行決策和行動時,我們要小心謹慎,還要權衡利弊,這樣才能充分推動新的創新、見解和工具產生最大的作用。通過加強與不同利益相關者的合作,找到未知領域中的問題,并制定相應的解決方案,我們可以進一步加快藥物發現速度。(財富中文網)

韓保羅(Paul Hudson) 是賽諾菲公司首席執行官。

Fortune.com上發表的評論文章中表達的觀點,僅代表作者本人的觀點,不代表《財富》雜志的觀點和立場。

譯者:梁宇

審校:夏林

Amidst economic uncertainty, high interest rates, talent shortages, and rising capital costs, artificial intelligence (AI) is top of mind for many industries, governments, and academic institutions. While there is a long list of challenges that the health care sector must overcome, there is reason to believe that through AI, we are on the cusp of a great era of discovery that could fundamentally change the field of medicine.

In pharmaceutical research and development (R&D), AI is already delivering on its potential. AI and data analytics are driving breakthroughs that enable us to predict patient responses, increase the likelihood of clinical trial success, and determine individualized treatment plans for patients. With AI, we are breaking new barriers to unlock previously undruggable targets and bring forward new therapies for patients who currently have no treatment options.

At Sanofi, leveraging AI to empower drug discovery and development is having a major impact. Our key AI models in small-molecule drug discovery are achieving more than 80% prediction accuracy–and they are constantly improving with the use of active learning. Ninety percent of our disease targets are credentialed using single-cell genomics and 75% of small-molecule projects are enabled by AI and machine learning (ML) compound design. We then create virtual patients to drive in silico clinical trials and, finally, genomics-based precision medicine will help us achieve patient stratification.

We are using advanced active learning approaches, improving AI model training, and requiring less data to train our models. AI learnings are highlighting key structural elements to guide design cycles, making them shorter and cheaper, and resulting in higher new molecular success rates. We are increasing the number of clinical trials by 50% and, to date, have quadrupled our pipeline value between 2019 and 2023.

We are in constant contact with the innovation ecosystem, adopting a drug discovery “without borders” strategy. Twenty-five percent of our projects entail working with partners, which has doubled research productivity as measured by dollars spent per clinical candidate and doubled our first-in-human entries.

Additionally, the way we operate is being profoundly altered. Decisions have shifted from an annual retrospective reporting capability to a dynamic prospective decision intelligence approach, linking strategic choices with operational decisions and seeking to enhance our feedback loop.

It’s clear that we stand at the crossroads of a great expansion in medical discoveries, but to take full advantage of AI, there are several challenges that will greatly impact the pharma industry’s ability to unlock potential.

AI regulation

Regional differences in regulation will guide restrictions on where AI can be employed, standards, and what constitutes high-risk applications.

Concerns about data quality, security, privacy, and trustworthiness have all threatened to slow the uptake of AI. Alliances and organizations are emerging to help companies self-regulate.

Strong data foundations and governance will be critical to prevent vulnerabilities as many companies move to operationalize AI across their enterprises.

Unintended effects of pricing restrictions

The unintended consequences of new pricing policies could diminish investment in promising R&D candidates. For example, the Inflation Reduction Act contains what some have called a “pill penalty” as it establishes price setting after nine years for small-molecule drugs compared with 13 years for biologics. It basically eliminates incentives for pursuing new breakthroughs and uses for older medicines. The result could be greater investment in biologics and less investment in small-molecule medicines.

Both biologics and small molecules are equally valuable. Small molecules can be administered orally, making them more convenient for many patients, and they also are critical to treating many diseases.

Access to capital for biotech startups

The biotech startup environment is a rich source of innovation that complements large pharma R&D efforts. The synergy between the two spurs drug discovery.

However, startups struggle in a high-interest rate environment as revenue from product sales are often years away. Higher rates also diminish large pharma M&A intentions as costs rise.

In 2021, 111 biotechs went ahead with IPOs in the U.S. In 2023, only 20 had IPOs. At the same time, there were increased pressures toward biotechs merging or going out of business. According to EY, half of biotechs do not have the cash needed to sustain operations for more than 18 months. Creating an attractive environment for biotech is key to maintaining power in the R&D innovation machine.

Building trust with new models for clinical trial design

Patient trust benefits from decentralized clinical trial strategies that allow those in diverse regions of the world to participate. This, coupled with designs that take into consideration the representation of the patient population most likely to benefit, especially underserved patients, and garnering insights from these patients, can create greater patient acceptance of novel therapies.

Decisions and actions on each of the above will need to be taken carefully, navigating trade-offs to ensure we fully drive the strongest impact from new innovations, insights, and tools. By increasing collaboration with diverse stakeholders to identify roadblocks and formulate solutions in these uncharted territories, we can drive faster discoveries.

Paul Hudson is the CEO of Sanofi.

The opinions expressed in Fortune.com commentary pieces are solely the views of their authors and do not necessarily reflect the opinions and beliefs of Fortune.

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