基因療法目前針對罕見病比較多。成功的基因療法有兩個特點：1，一針治愈！2，天價費用。基因療法的定價通常高達數百萬美元。根據近期美國知名處方藥比價網站GoodRx發布的2019年全球最昂貴藥物榜單，基因療法占據前兩席。諾華用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法——Zolgensma，目前官宣定價212.5萬美元（約合人民幣1460萬）。
昂貴的價格是普通家庭無法承受，醫療體系和商業保險也繞行！基因療法如何突破昂貴價格，走向平民化，才是未來發展的關鍵！多投入一些常見病的治療，而不是罕見病，讓更多的病人來分擔基因療法的研發費，這對人類社會是一大福音！

人類能設計出一種蛋白，能夠刺激神經細胞，讓癱瘓小鼠因脊髓損傷而斷裂的神經連接得到修復，從而四肢能有力量重新站起來，這不得不說是一種創舉，尤其是用較小的干預實現了大量的神經細胞再生。很多時候大到運動員比賽小到常人上街，一些猛烈的撞擊就可能讓我們的脊髓受損導致癱瘓，生活質量極具降低，而這不禁讓人們看到了截癱后重新恢復運動能力的曙光。但這種蛋白有多大可能應用到人體身上，會不會產生副作用或后遺癥，還有待臨床驗證。

人類逐步深入到微觀研究領域，生物化學成為探索生命秘密的工具，神經再生、記憶恢復、認知回升，返老還童等等，其中就像迷宮一樣會有意想不到的驚喜，亦會有無法預料的障礙和風險，但人類探索神秘的好奇心永不會停止。