1300萬元一針“史上最貴藥”在中國獲批臨床試驗許可
2022-01-20 14:00
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近日，據中國國家藥監局藥品審評中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。據公開消息顯示，諾華的Zolgensma是全球首個治療SMA的基因療法，國外定價212.5萬美元（約人民幣1358萬元），也被稱為“史上單價最貴”的藥物，該藥物只需注射一次即可。SMA是一種罕見的遺傳病，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力，根據發病率估算，中國可能有2~3萬患者。 | 相關閱讀（21世紀經濟報道）
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海峰
一個話癆的評論員
1300萬一針，如果不是這個新聞，可能一般人很難想象世界上居然還有這么貴的藥物。這就是諾華的Zolgensma，全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法。Zolgensma于2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用，不過就算患者自行承擔30%，估計大多數家庭也承擔不起。從這類藥物價格高昂、引進過程復雜，就能看出罕見病患者治療之路有多難了。
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