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如何重啟生物科學革命

如何重啟生物科學革命

David Ewing Duncan 2010-10-19
我們仍有希望迎來一種新的醫療保健方法,它與現行醫療保健方法存在著根本上的不同。

????在十年前一個怡人的夏日,當時的美國總統比爾?克林頓宣布了一項重大的科學成就,它的重要性堪比人類登月的壯舉——這就是幾乎完整的人類基因組排序。當時在白宮發布會現場的,還有兩位主要負責這個項目的科學家——弗蘭西斯?科林斯和克萊格?凡特。克林頓和其他演講者都極為樂觀地表示,隨著這項歷史性成就的問世,很快將有大量新藥物和新療法涌現出來。

????如今十年過去了。在生命科學的研發上,美國的公共和私人部門已經揮霍了將近1萬億美元的資金,幾乎是上世紀90年代的一倍。然而人們所期待的神奇新藥和新療法卻遲遲沒有到來。相反,美國食品和藥物管理局(FDA)所批準的新藥品數量不升反降。1996年,美國一共批準了53種新藥,是歷史上最為高產的一年,然而2005年到2009年間,美國平均每年批準的新藥只有21種 。而且在成千上萬種已經發現的基因標記中,美國食品和藥物管理局只認可了其中的少量基因標記與疾病有關。

????造成這種情況的原因之一,是人類生物學要比大多數人想象的復雜得多。不過這并不是全部原因。另一個造成新藥物和新療法遲遲沒有問世的主要原因,是由于生物醫學機構乃至整個社會,都未能把握住1萬億美元的醫療科研支出所帶來的最新科學。這些最新科學不僅包括基因學,也包括神經科學、納米科技以及環境對DNA的影響等各個領域。

????這種“新生物學”目前仍處在襁褓階段,它還需要再過許多年才能改變我們的生活。況且,當前我們對這些領域的研究還遠遠不夠,所以無法確知究竟其中哪些部分才能提高人們的健康水平,或者降低醫療保健成本;也不知道在美國乃至全世界范圍內,究竟誰才能夠運用這些科學知識。

個性化醫療保健

????不過,我們仍有希望迎來一種新的醫療保健方法,它與現行醫療保健方法存在著根本上的不同。這種方法將基于:1)利用某個人的基因和其他生物標記,加上傳統的診斷測試以及家族病史,來預測他未來的健康狀況;2)利用設計好的防病策略來使人們保持健康,而不是等到患了病再去治療;3)更加強調個性化、定向化的醫療保健和治療方法。

????這種新科學還將為人們提供更多、更好的關于他們自身健康的信息,使那些希望能為自身健康擔負起更多責任的人能如愿以償。

????不過,未來可能出現的生物轉化技術卻撞上了“傳統”這堵墻。此外,科學、醫學、政府、商業和法律基礎設施的落后,也阻礙了生物轉化技術的發展。雖然這些領域自身在做出重大發現時,都紛紛表現出了創造力和創新精神,然而在適應“新科學”的過程中,這種創造力和創新精神卻并未得到體現。

????例如,盡管法律界已經爭論了30多年,要給DNA下一個法律定義,而且這個法律定義可能沒有任何意義,然而迄今為止,美國的法律系統卻仍未決定是否可以對基因授予專利權。再比如,要對數千種新發現的基因標記進行驗證,就需要進行人體試驗。做試驗當然需要花錢,但投資人遲遲沒有為這些試驗買單,其中一個原因就是我們尚未找到一種創造性的方法,使企業能夠享有DNA測試的開發權或此類開發的許可權。另外,美國食品和藥物管理局目前也還沒有弄清楚,如何才能有效地管理這些基因標記——盡管他們正在努力。

????此外,生命科學界也應承擔一些責任,生命科研系統已經變得過于細化和專業化了,就連類似領域的各研究機構之間也很少相互通氣,他們與醫生、病人之間的交流就更少了。這使生物醫學界很難將單獨的研究成果融入對人體的全盤理解中。

協調合作十分必要

????最近,美國國立衛生研究院(National Institutes of Health)啟動了一系列計劃,重點在于加快從科研成果到實際應用的轉化過程。不過到目前為止,這些計劃所劃撥的總計400億美元的資金只到位了2%。一些代表病人的游說團體,例如“病人如我”(PatientsLikeMe)和邁克爾?福克斯基金會(Michael J. Fox Foundation),正在努力填補這些預算空白,使科學研究更快地運用到實際治療中。不過去年,所有非營利機構和私人機構的預算加在一起,也只有不到20億美元。

????這些預算遠遠不夠,因此,許多志同道合的生命科學界、病人游說團體和醫療保健界的領導人已經形成了一股力量,他們呼吁在美國全國范圍內進行通力合作,加速科研發現向實際應用的轉化過程。實現這一目標需要足夠的資金以及全面的計劃,它的規模至少要相當于最初的人類基因組工程(Human Genome Project)。

????他們將在華盛頓特區發表一份名為《個性化健康宣言》的簡短聲明。這份宣言是由尤因?馬里恩?考夫曼基金會(Ewing Marion Kauffman Foundation)資助并發起的,由35位專家共同起草。他們代表了科學家、醫生、企業家、投資人、病人游說團體、倫理學家、律師、政策制定者以及新聞記者等各界人士的不同意見。

????雖然對于變革的迫切需要得到了許多生物醫學界人士的理解,不過要改變一個如此根深蒂固的系統,絕對會是一個十分棘手的任務。為了我們的健康——也為了我們花在醫療保健研發上的錢物有所值——讓我們祈禱他們的努力能夠成功吧。

????譯者:王雪菲

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